GENTERAPI FÖRÄNDRAR SEX BARN MED TVÅ SÄLLSYNTA SJUKDOMAR
Huvud / nyheter / 2019

Genterapi förändrar sex barn med två sällsynta sjukdomar



Redaktionen
Kan du bli gravid under klimakteriet?
Kan du bli gravid under klimakteriet?
Tisdagen den 17 juli 2013.-Bröderna till ”patient 1” var friska barn tills de vid 18 månader började presentera snabb neurodegeneration. Båda dog vid fyra år påverkade av en sällsynt obehandlad genetisk sjukdom som kallas metakromatisk leukodystrofi. Även om hans gener hade samma öde, har "patient 1" kunnat bli av med sitt öde tack vare genterapi och går idag till daghem som ett normalt barn. Varken deras