Naglazyme

1 ml lösning innehåller 1 mg galsulfas. Beredningen innehåller natrium.

Handling

Ett läkemedel som påverkar mag-tarmkanalen och ämnesomsättningsprodukterna. MPS VI är en heterogen och multisystemstörning som kännetecknas av en brist på 4-sulfatas-N-acetylgalaktosamin, ett lysosomalt hydrolas som katalyserar hydrolysen av de terminala glykosaminoglykansulfatdermatansulfatresterna. Minskad eller bristande enzymaktivitet leder till ansamling av dermatansulfat i många typer av celler och vävnader. Motivet för behandlingen är att återställa enzymatisk aktivitet som är tillräcklig för att hydrolysera det ackumulerade substratet och förhindra dess ytterligare ackumulering. Cmax var 2357 (± 1560) ng / ml, medelvärde T0,5 i eliminationsfasen var 22,8 (± 10,7) minuter vid vecka 24. Galsulfas genomgår peptidhydrolys. Renal utsöndring av galsulfas bidrar lite till eliminering av läkemedlet från kroppen.

Dosering

Det är viktigt att börja behandlingen så tidigt som möjligt innan det uppstår irreversibla kliniska symtom på sjukdomen. Behandlingen ska ske under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med MPS VI eller andra ärftliga metaboliska sjukdomar. Naglazyme ska administreras i en lämplig klinisk miljö med omedelbar tillgång till livsuppehållande utrustning för behandling av livshotande nödsituationer. Den rekommenderade dosen galsulfas är 1 mg / kg kroppsvikt. ges en gång i veckan som en intravenös infusion under 4 timmar. Särskilda patientgrupper. Äldre: Säkerheten och effekten av preparatet har inte fastställts och det finns inga rekommendationer för ett alternativt doseringsschema. Njur- och leverstörningar: Beredningens säkerhet och effekt har inte utvärderats och det finns inga rekommendationer för ett alternativt doseringsschema för dessa patienter. Barn och ungdomar: det finns inga speciella regler som bör övervägas när läkemedlet administreras till denna patientgrupp. Administreringssätt: Den initiala infusionshastigheten kan justeras så att cirka 2,5% av den totala lösningen administreras under en timme och den återstående volymen (cirka 97,5%) administreras under de närmaste 3 timmarna. väger mindre än 20 kg, överväg användningen av 100 ml infusionspåsar. I detta fall bör infusionshastigheten (ml / min) minskas så att den totala infusionstiden inte är mindre än 4 timmar.

Indikationer

Långvarig enzymersättning hos patienter med en bekräftad diagnos av mucopolysackaridos typ VI (MPS VI; N-acetylgalactosamin 4-sulfatasbrist; Maroteaux-Lamy syndrom). Huvudstödet i behandlingen är behandlingen av unga patienter <5 år med svår sjukdom, även om patienter <5 år inte deltog i den centrala fas 3-studien. Begränsade data finns tillgängliga för patienter <1 år.

Kontraindikationer

Akut eller livshotande överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne om överkänslighet inte kan kontrolleras.

Försiktighetsåtgärder

Försiktighet bör iakttas vid hantering och behandling av patienter med restriktiv lungsjukdom eller noggrann övervakning av användningen av antihistaminer och andra lugnande medel. Användning av positivt luftvägstryck under sömnen och risken för trakeostomi när det är kliniskt lämpligt bör övervägas. Infusionen av läkemedlet kan behöva skjutas upp hos patienter med akut febersjukdom eller med andningsbesvär. På grund av den möjliga förekomsten av infusionsassocierade reaktioner (IAR), som förstås betyda eventuella biverkningar som inträffar under infusionen eller före slutet av infusionsdagen, rekommenderas att patienter förmedlas med antihistaminer i kombination med antipyretika. eller utan dem, cirka 30-60 min. innan infusionen av preparatet påbörjas för att minska risken för IAR-symtom. Vid milda till måttliga symtom på en IAR bör du överväga behandling med antihistaminer och paracetamol och / eller minska infusionshastigheten till mindre än hälften av svarsfrekvensen. Vid enstaka allvarliga symtom på IAR bör infusionen avbrytas tills symtomen försvinner och behandling med antihistaminer och paracetamol bör övervägas. Infusionen kan startas om med 50% -25% av den hastighet med vilken den svarade. För återkommande måttliga IAR-symtom eller återbehandling efter enstaka allvarliga IAR-symtom, överväg premedicinering (med antihistaminer och paracetamol och / eller kortikosteroider) och minska infusionshastigheten till 50% -25% av den hastighet med vilken det tidigare svaret inträffade. Allvarliga överkänslighetsreaktioner av allergityp är möjliga, om de uppträder rekommenderas att omedelbart avbryta beredningen och genomföra lämplig behandling. Tillämpliga regler för att hantera en nödsituation måste följas. Patienter som har upplevt en allergisk reaktion under infusionen av läkemedlet bör försökas igen med särskild försiktighet. Specialutbildad medicinsk personal och tillgänglig återupplivningsutrustning (inklusive adrenalin) bör vara närvarande under administrering. Denna akuta eller potentiellt livshotande överkänslighet som inte kan kontrolleras är en kontraindikation för att testa läkemedlet igen. Preparatet innehåller natrium - försiktighet bör iakttas hos patienter som har en diet med ett begränsat natriuminnehåll. Ryggradskompression, även i livmoderhalsområdet, med efterföljande myelopati är en känd och allvarlig komplikation som kan orsakas av MPS VI - patienter bör övervakas med avseende på tecken och symtom på ryggmärgskompression (ryggsmärta, förlamning under tryckpunkten, inkontinens urin och avföring) och vid behov få lämplig vård.

Oönskad aktivitet

Mycket vanliga: faryngit, gastroenterit, areflexi, huvudvärk, konjunktivit, hornhinnans opacitet, öronsmärta, hörselnedsättning, högt blodtryck, dyspné, nästäppa, buksmärta, navelbråck, kräkningar, illamående, ansiktsödem, utslag nässelfeber, klåda, smärta, bröstsmärta, frossa, sjukdomskänsla, feber, ledvärk. Vanliga: kramper, hypotoni, apné, hosta, andningssvikt, astma, bronkospasmer, erytem. Ingen känd frekvens: anafylaktisk reaktion, chock, parestesi, bradykardi, takykardi, cyanos, blekhet, larynxödem, hypoxi, snabb andning.

Graviditet och amning

Läkemedlet får inte användas under graviditet såvida det inte är absolut nödvändigt. Amning bör avbrytas under behandling med preparatet. Reproduktionsstudier på råttor och kaniner som fick läkemedlet i doser upp till 3 mg / kg / dag visade inga tecken på nedsatt fertilitet eller skadliga effekter på fostret orsakat av läkemedlet.

Beredningen innehåller ämnet: Galsulfase