Det är det första läkemedlet i världen som ger människor med ryggmärgsatrofi chansen att stoppa sjukdomen och förbättra deras livskvalitet. Men i Polen finns det inga regler som gör det möjligt för patienter att få tidig tillgång till läkemedlet. Det är därför patienter och deras familjer skriver tusentals brev till regeringen för att ändra lagen och ge behandlingsmöjligheter.
Spinal Muscular Atrophy (SMA) är en sällsynt sjukdom som orsakar progressiv muskelsvinn, inklusive de som är ansvariga för andning och sväljning, vilket leder till andningssvikt. Det är också den största genetiska mördaren av barn, för när det anländer till ett spädbarn kan det dö mycket snabbt av andningssvikt fram till två års ålder. Fram till nyligen ansågs spinal muskelatrofi (SMA) anses vara en obotlig sjukdom. Men sommaren 2016 visade det sig att världens första läkemedel, nusinersen, utvecklades, vilket gav människor med ryggmuskelatrofi en chans att stoppa sjukdomen och förbättra deras livskvalitet. Det finns inga regler i Polen som gör det möjligt för patienter att få tidig tillgång till läkemedlet. Det är därför patienter och deras familjer skriver tusentals brev till regeringen för att ändra lagen och ge behandlingsmöjligheter - som de är i andra länder.
Nusinersen - det första SMA-läkemedlet som stoppade sjukdomsprogressionen
Nyligen, i många europeiska länder och världsländer, används nusinersen redan under så kallade Tidiga åtkomstprogram (EAP) som sparar många sjuka barns liv. I Polen tillåter inte lagen sådana saker. Endast 2017 är lagen att tillåta lansering av program för tidig åtkomst. De bestämmelser som föreslagits av hälsovårdsministeriet föreskriver dock inte finansiering av ett enda medicinskt besök som krävs för att ta emot läkemedlet, för att inte tala om kostnaderna för sjukhusvistelse och administrering av nusinersen.
Föräldrar till barn med SMA ber om tillgänglighet av SMA-terapi i Polen som en del av förfarandet för tidig åtkomst, samt om framtida läkemedelsersättning.
Dessutom, på dagen för läkemedelsregistrering, ska behandlingen med den avbrytas och det finns ingen möjlighet för automatisk fortsättning av behandlingen. När det gäller SMA kan eventuella avbrott i behandlingen leda till en irreversibel försämring av hälsan, inklusive döden.
Deltagarna i YES för SMA-behandling i Polen kämpar för att polska patienter ska kunna behandlas med nusinersen och att de ska tas upp på listan över återbetalade läkemedel omedelbart efter att de har tagits in. Det finns också ett behov av centra där läkemedlet kan administreras, eftersom detta görs med en injektion i ryggraden och en sådan svår medicinsk procedur måste utföras av en specialist.
Det polska SMA-samhället ber därför premiärministern att ta hänsyn till ovanstående krav och prenumerera på parollen: JA för behandling av SMA i Polen. Du kan gå med i kampanjen på Facebook. Föräldrar stöds också av SMA Foundation
Rekommenderad artikel:
SMA Foundation stöder patienter med ryggmärgsatrofi Läs också: Muskeldystrofi - behandling och rehabilitering vid muskeldystrofi Duchennes muskeldystrofi: orsaker och symtom. Rehabilitering i dystrofi ... Spinal Muscular Atrophy - en pedagogisk konferens för familjer med SMA
