Från och med 1 september kommer enzymersättningsterapi att visas i listan över ersatta läkemedel. Det nyligen skapade läkemedelsprogrammet för patienter med Fabrys sjukdom kommer att innehålla två läkemedel som fick en positiv rekommendation från myndigheten för hälsoteknikbedömning och tarifiering i slutet av förra året: Fabrazyme och Replagal.
- Det är en glad dag för oss men också för patienter, för andra sjukdomar - så kallade Sällsynta sjukdomar ingår i sådan fullständig statlig vård, full ersättning och full vård av det polska sjukvården. Det finns två läkemedel och båda kommer att finnas tillgängliga för alla polska patienter. Patienter med Fabrys sjukdom har väntat i flera år på att kunna få tillbaka läkemedel som faktiskt räddar deras hälsa och liv. Som hälsovårdsministerium är det vår plikt att hjälpa dessa människor, oavsett hur stor gruppen kan vara - sade hälsovårdsminister Łukasz Szumowski under dagens presskonferens.
- Detta är ett genombrottsmoment som avslutar ett dussin år av prövningar av patienter med Fabrys sjukdom. Den nuvarande regeringen är den första regeringen i Polen som gör vad de tidigare härskarna inte gjorde. Minister Szumowskis positiva beslut om återbetalning av enzymersättningsterapi säkerställer för många familjer med Fabrys sjukdom tillgång till hälsa och livräddande behandling, som framgångsrikt har använts under många år i hela Europeiska unionen. Slutligen kommer patienter med Fabrys sjukdom att kunna leva normalt och med värdighet i Polen, utan rädsla för imorgon, utan lidande och utan smärta - betonar Anna Moskal, ordförande för föreningen för familjer med Fabrys sjukdom.
- Det är tack vare den stora beslutsamheten och uthålligheten hos många människor, inklusive minister Maciej Miłkowski, som vi hade möjlighet att träffa två gånger, liksom en bred grupp av experter från de obestridda medicinska myndigheterna av Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska, nationell konsult inom området Metabolic Pediatrics, styrelseordförande för det polska samhället för medfödda metabolismdefekter, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - President för det polska neurologiska samhället, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- President för det polska hjärtföreningen, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - tidigare president för det polska nefrologiska samhället, prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - President för det polska nefrologiska samhället, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, doktor, Stanisława Bazan-Sochy, MD, äntligen prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, som personligen var engagerad i att göra detta beslut positivt idag. Utan deras enorma engagemang och kunskap skulle vi inte vara där vi är. Idag kan vi med säkerhet säga att Fabrys sjukdom inte längre är en dödsdom, utan en kronisk sjukdom, som vi, som i alla civilisationer, effektivt kan behandla även i Polen, tillägger Moskal.
- I flera år har vi som Nationalforum för behandling av sällsynt sjukdomsterapi tillsammans med Association of Families with Fabry Disease, som är en grundande medlem av vårt forum, sökt behandling för patienter med Fabry Disease. Slutligen levde vi för att se det. Det är en enorm framgång! Sällsynta sjukdomar har hittills inte märkt av det polska systemet. För närvarande börjar de märkas, till exempel genom utkastet till den nationella planen för sällsynta sjukdomar eller beslut som idag om ersättning för behandling för patienter med Fabrys sjukdom. Vägen för sällsynta sjukdomar har öppnats! - noterade Mirosław Zieliński, ordförande för det nationella forumet för behandling av sällsynta sjukdomar.
Om Fabry
Fabrys sjukdom är en av få sällsynta sjukdomar som kan behandlas effektivt genom att förse kroppen med det saknade alfa-galaktosidas (alfa-GAL) enzymet, som kroppen inte kan producera. Människor med Fabrys sjukdom ärver den onormala strukturen hos genen som är ansvarig för produktionen av detta enzym. Dess brist får lipider att ansamlas i många vävnader och blodkärl, vilket skadar t.ex. njurar, hjärta eller hjärna.
Obehandlade patienter utvecklar allvarliga organkomplikationer: njursvikt (vilket i sin tur kräver dialys och njurtransplantationer). allvarliga kardiovaskulära komplikationer såsom hjärtinfarkt, klaffinsufficiens, hypertrofi i vänster kammare; eller till flera slag. Förödelsen som orsakats av patientens kropp på grund av bristen på enzymet kan inte vändas, varför det är så viktigt att börja behandlingen i ett tidigt stadium av sjukdomen.
