TREG: en innovativ metod för behandling av typ 1-diabetes

TREG - en innovativ metod för behandling av typ 1-diabetes - börjar bli tillgänglig för patienter. Tack vare uppfinningen av polska forskare från medicinska universitetet i Gdańsk har barn och ungdomar med nydiagnostiserad typ 1-diabetes en chans att avsevärt förbättra livskvaliteten. Men inte alla patienter kan kvalificeras för behandling.

Typ 1-diabetes blir en plåga i Polen och drabbar främst barn - de utgör 90% av patienterna med denna diagnos. Det börjar ofta i tidig barndom, så unga patienter kommer inte ihåg livet utan en insulinpenna eller insulinpump. Varje år i världen utvecklas typ 1-diabetes cirka 80-100 tusen. barn, varav cirka 2 tusen. fall är i Polen. Tyvärr fördubblas detta antal i vårt land vart tionde år.

Typ 1-diabetes orsakas av en autoimmun process, vilket är när immunsystemet förstör sina egna vävnader. För närvarande finns det inga läkemedel som kan stoppa denna process - över tid leder typ 1-diabetes till fullständig förstörelse av bukspottkörteln. Patienten kan endast erbjudas insulin. Lyckligtvis utvecklar modern medicin nyare och nyare terapimetoder, där effekterna av klassiska läkemedel förstärks eller till och med ersätts av de senaste vetenskapliga framstegen. Ett sådant tillvägagångssätt är cellterapi, där läkemedlen är celler som tas från patientens eller givarens kropp eller som är artificiellt skapade i vetenskapliga laboratorier.

Cellulära läkemedel, eller TREG-metoden

Det polska laboratoriet är det första i världen som påbörjar arbetet med användningen av regulatoriska T-celler (Tregs) vid mänsklig behandling. Terapins unikhet består i att bekämpa orsakerna till sjukdomen, inte bara de kliniska symtomen, vilket förbättrar de kliniska parametrarna och livskvaliteten hos unga patienter med typ 1-diabetes.

Skaparna av den innovativa TREG-metoden är specialister från medicinska universitetet i Gdańsk: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, chef för ordförande och institution för medicinsk immunologi, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, chef för avdelningen och kliniken för pediatrik, diabetologi och endokrinologi och prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, chef för Cancer Immunology Group vid International Center for Cancer Vaccine Science vid University of Gdańsk.

För att fullt ut förstå TREG-metoden är det viktigt att förstå orsakerna till utvecklingen av diabetes typ 1. Friska patienter har tillräckliga mängder reglerande T-celler (Tregs) i blodet, vilket säkerställer att immunsystemet bekämpar infektioner och att det inte förstör sina egna vävnader. - på ett sätt lär de andra celler i immunsystemet att skilja mellan sig själva och andra. Hos patienter med typ 1-diabetes finns det för få regulatoriska T-celler eller de når inte bukspottkörteln vid rätt tidpunkt. Som ett resultat upphör immunsystemet att skilja främmande celler (t.ex. bakterier) från sina egna, vilket leder till en situation där de egna blodkropparna förstör de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln. I TREG-metoden som patenterats av polska forskare samlas patientens egna celler (regulatoriska T-lymfocyter), multipliceras i laboratoriet och ges till patienten igen. Genom att öka antalet Tregs-celler i kroppen har personer med typ 1-diabetes en chans att åtminstone delvis bibehålla bukspottkörtelns funktion. Detta är mycket viktigt eftersom ditt eget insulin utsöndras exakt och skyddar bättre än en modern insulinpump.

För att kvalificera sig för behandling måste en patient diagnostiseras med typ 1-diabetes och uppfylla den kliniska definitionen av sjukdomen. Först och främst måste den ha antikroppar i blodet, som är karakteristiska för typ 1-diabetes. Dessutom måste patienten också ha minst 20-30% av den återstående bukspottkörteln, som testas som nivån av c-peptid. Kriterierna är mycket höga, dvs. en fastande c-peptidnivå på 0,7 - 0,8 ng / ml. Efter en kontrollerad måltid måste det vara en ökning med 100% eller mer. fastande c-peptidnivåer. Personer under 18 år kan behandlas med TREG-metoden. Patienter som väger mindre än 30 kg kan inte kvalificeras för behandlingen, eftersom det från sådana små barn inte skulle vara möjligt att samla in tillräckligt med blod.Regulatoriska T-lymfocyter finns i kroppen i små mängder - från en halv liter blod är det möjligt att få mer än en liten tesked av dessa celler. De tappar också sina egenskaper mycket lätt, så i laboratoriet måste de skapas förhållanden som liknar de i kroppen. Efter två veckors inkubation och multiplikation finns det tillräckligt med celler för att injicera dem tillbaka i patienten.

Vilka är effekterna av TREG-behandling?

Med TREG-terapi kan du minska behovet av administrerat insulin. Vissa patienter har en utökad så kallad smekmånad, vilket är den period då de inte behöver insulin alls. Det som gör polska forskare glada är att patienterna utsöndrar sitt eget insulin även fem år efter behandlingen. Även efter så lång tid - patienter som har fått dessa celler - ser fortfarande sitt eget insulin brista efter en måltid, ett bevis på att bukspottkörteln fortfarande fungerar. Det är inte så högt som hos en frisk person, men det är viktigt. För en diabetespatient är detta av stor betydelse, för även om han redan tar insulininjektioner möjliggör tillsatsen av sitt eget insulin från bukspottkörteln mycket mer exakt kontroll av blodsockernivån, vilket skyddar honom mot komplikationer.

- Idag dör människor av diabetes på grund av dess komplikationer. Under åren av sjukdomen kommer patienten att utveckla problem med synen, njurarna eller cirkulationssystemet, medan hans eget insulin - även i små mängder - tillåter honom att skjuta upp förekomsten av dessa komplikationer i flera eller till och med flera dussin år. På sätt och vis kämpar vi för en god livskvalitet för patienten i framtiden. Med tanke på att barn oftast är sjuka är det värt att kämpa för det. - säger prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, chef för ordförande och avdelning för medicinsk immunologi, MUG och medgrundare av POLTREG-företaget, som behandlar utvecklingen av den patenterade TREG-metoden.

För närvarande går TREG-metoden in i den tredje fasen av kliniska prövningar och blir tillgänglig för patienter vid University Clinical Center i Gdańsk. Terapin utförs under ett sjukhusundantag, dvs. behandling erbjuds före central registrering på grundval av ATMP-status (Advanced Therapy Medicinal Products), beviljad av Europeiska läkemedelsmyndigheten. Denna unika möjlighet beror på att det för närvarande inte finns några andra terapier i världen som behandlar typ 1-diabetes på ett kausalt sätt. Studier har visat att TREG-metoden är säker för patienten och är effektiv för att bibehålla bukspottkörtelns funktion hos patienter som diagnostiserats med typ 1-diabetes.

Polska forskare uppskattar det av cirka 2000 av nydiagnostiserade typ 1-diabetespatienter per år skulle flera hundra personer kvalificeras för administrering av det cellulära läkemedlet TREG.